Bei der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) kommt es vornehmlich zu einem Untergang von Erythrozyten, da Strukturen, die vor Angriffen des Komplementsystems schützen, infolge einer Genmutation nicht oder nur unzureichend auf den …

Das Krankheitsbild der PNH wurde erstmals im Jahr 1882 von dem Greifswalder Mediziner Paul Strübing detailliert in der Deutschen Medizinischen Wochenschrift beschrieben. 1911 berichteten dann auch Marchiafava und später Micheli über diese Form der hämolytischen Anämie mit der charakteristischen Hämoglobinurie. Synonym wird die PNH so auch als Strübing-Marchiafava-Micheli-Syndrom bezeichnet.

Pegcetacoplan von Swedish Orphan Biovitrum ist ein Hemmer des Komplementfaktors C3 zur Behandlung bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit anhaltender Anämie. Mit der breiten Wirkung auf die C3-vermittelte Komplementkaskade können Bluttransfusionen effektiver vermieden werden.

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie ist eine Erkrankung, der komplexe Pathomechanismen zugrunde liegen, die zu einem sehr variablen Beschwerdebild führen. Ziel dieser Übersicht ist es, die für die Praxis wichtigsten Aspekte der …

Liegt eine paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) vor, ist es essenziell, dass die Erkrankung schnell erkannt wird, damit die Betroffenen von den hocheffektiven zielgerichteten Therapien mit Blick auf Lebenserwartung und Lebensqualität …

Mit der Zulassung des ersten Komplementinhibitors in Europa im Jahr 2007 hat sich die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie stark verändert. In diesem Beitrag beleuchten wir das Wirkprinzip hinter dieser Substanzklasse, liefern …

Chirurgische Eingriffe am Herzen bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), einer erworbenen hämolytischen Anämie einhergehend mit einer Thrombozytopenie sowie einer abnormalen Bereitschaft zur Entwicklung venöser und …

warum ein Schwerpunkt zu solch einer seltenen Erkrankung an dieser Stelle?

Primäranalysen zu COMMODORE 2 und COMMODORE 1 weisen auf eine verbesserte Lebensqualität bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) unter Crovalimab hin.

Im Jahr 2022 wurden in Deutschland 46 neue Arzneimittel in den Markt eingeführt (Tab. 2.1). Dies sind acht mehr als im Vergleich zu 2021 (siehe Kap. 2, AVR 2022). Nach Inkrafttreten des Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetzes (AMNOG) im Jahre 2011 …

Humane ImmunglobulineImmunglobuline sind zugelassen zur Substitutionstherapie bei Immunmangelkrankheiten (z. B. kongenitale Agammaglobulinämie, sekundäre Hypogammaglobulinämie) und zur Immunmodulation (z. B. bei idiopathischer thrombozytopenischer …

Die Marktsegmente des GKV-Arzneimittelmarktes gliedern sich in die beiden Hauptbereiche PatentarzneimittelPatentarzneimittel und Nicht-Patentarzneimittel. Auch im Jahr 2022 stehen die Patentarzneimittel mit einem Umsatz von 29 Mrd. € und damit …

Die histologische Untersuchung des Knochenmarks (KMBx) bildet neben der Ausstrichzytologie, der immunzytologischen Durchflusszytometrie, der Chromosomenanalyse und der Molekularpathologie eine wichtige Komponente der Multiparameterdiagnostik von …

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, durch das Komplementsystem vermittelte, potenziell lebensbedrohliche erworbene Erkrankung. Ätiologie und Pathogenese der PNH konnten in den vergangenen Jahrzehnten weitgehend aufgeklärt werden. Da unter den verfügbaren Behandlungsoptionen jedoch die Symptomlast sowie die Beeinträchtigung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität andauern können, besteht weiterhin ein hoher Bedarf an neuen Therapieoptionen. Vielversprechend ist die kürzlich erstmals zugelassene Klasse der proximalen Komplementinhibitoren, welche die für PNH typische intravasale und extravasale Hämolyse gleichermaßen hemmt.

Alternative Register Als Alternative hätte auch eine Nichtunterlegenheitsstudie mit Eculizumab als Vergleichstherapie durchgeführt werden können, wie sie mit den beiden Antikörpern zur Therapie der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) erfolgt ist.

Eine 56-jährige Patientin entwickelt wenige Tage nach einer Oberschenkel-OP Lähmungen der linken Körperhälfte und eine Sepsis mit Panzytopenie. Ihr Zustand verschlechtert sich schnell und sie erleidet mehrere Thromboembolien und Nierenversagen. Kommt Ihnen diese Trias bekannt vor?