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Erschienen in:
20.02.2024 | Seltene Erkrankungen | Aktuelle Medizin
13 „Neue“ gegen die 8.000 „Seltenen“
In 2023 zugelassene Orphan Drugs
Erschienen in: MMW - Fortschritte der Medizin | Sonderheft 1/2024
Einloggen, um Zugang zu erhaltenAuszug
Im vergangenen Jahr wurden nach Angaben des Verbands der forschenden Pharmaunternehmen (vfa) in Deutschland insgesamt 30 Arzneimittel mit neuem Wirkstoff eingeführt, die meisten gegen unterschiedliche, teils seltene Tumorarten wie das Cholangiokarzinom oder das multiple Myelom. Auch gegen weitere seltene Erkrankungen kamen neue medikamen-töse Therapien - sogenannte Orphan Drugs - auf den Markt: Tab. 1 liefert einen Überblick über die jeweiligen Wirkstoffe und Handelsnamen der Hersteller für die einzelnen Indikationen sowie die Zahl der Betroffenen in der Europäischen Union (EU).
Tab. 1
Im Jahr 2023 neu zugelassene Orphan Drugs
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Indikation
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Wirkstoff
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Arzneimittel
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Unternehmen
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Erkrankte in der EU
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Großes, diffuses B-Zell-Lymphom (DLBCL): Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
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Glofitamab
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Columvi®
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Roche
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205.000
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Epcoritamab
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Tepkinly®
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AbbVie
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Candidiasis, invasiv: Pilzinfektion
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Rezafungin
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Rezzayo®
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Mundipharma
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53.000
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Cholangiokarzinom: Krebs des Gallengangs
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Ivosidenib
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Tibsovo®
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Laboratoires Servier
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58.000
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Duchenne Muskeldystrophie: Muskelschwund wegen Dystrophinmangel
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Vamorolon
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Agamree®
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Santhera
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35.700
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Epileptische Anfälle durch CDKL5-Mangel: CDKL5-Mangel, verursacht durch Mutationen im Cyclin- abhängigen Kinase-ähnlichen 5 (CDKL5) Gen
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Ganaxolon
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Ztalmy®
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Marinus
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26.750
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Faziale Angiofibrome aufgrund tuberöser Sklerose: Gutartige Tumore im Gesicht
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Sirolimus
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Hyftor®
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Plusultra
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44.600
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Hoch- oder niedriggradige Gliome: Maligner Hirntumor
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Dabrafenib
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Finlee®
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Novartis
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115.000
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Hämophilie B: Faktor-IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung
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Etranacogen-Dezaparvovec
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Hemgenix®
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CSL Behring
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8.900
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Hyperargininämie: Arginase-1-Mangel
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Pegzilarginase
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Loargys®
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Immedica
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2.600
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Hypoparathyreoidismus: Unterfunktion der Nebenschilddrüse
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Palopegteriparatid
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Yorvipath®
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Ascendis
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143.000
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Akute myeloische Leukämie (AML)
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Ivosidenib
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Tibsovo®
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Laboratoires Servier
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49.000
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Multiples Myelom: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
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Talquetamab
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Talvey®
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Janssen
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192.000
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