Skip to main content
Hauptrubriken
CME Facharzt-Training Webinare Zeitschriften Bücher e.Medpedia Podcast
Service
Jobbörse Info & Hilfe
Fachgebiete
Anästhesiologie Allgemeinmedizin Arbeitsmedizin Augenheilkunde Chirurgie Dermatologie Gynäkologie und Geburtshilfe HNO Innere Medizin Kardiologie Neurologie Onkologie und Hämatologie Orthopädie und Unfallchirurgie Pädiatrie Pathologie Psychiatrie Radiologie Rechtsmedizin Urologie Zahnmedizin
Themen
Klimawandel und Gesundheit Neues aus dem Markt COVID-19 Praxis und Beruf Seltene Erkrankungen GOÄ & EBM Panorama
Sammlungen
Kasuistiken Algorithmen & Infografiken Blickdiagnosen Arthropedia FlapFinder (für Dermatochirurgen) Videos Kongressberichterstattung Medizin für Apothekerinnen und Apotheker Für Ärztinnen und Ärzte in Weiterbildung Für Medizinstudierende
Erweiterte Suche
Anmelden
nach oben
InFo Hämatologie + Onkologie
Erschienen in: InFo Hämatologie + Onkologie 4/2024

19.04.2024 | Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie | Schwerpunkt

Schwerpunkt „Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie“

Komplementinhibitoren in der Therapie der PNH: neue Substanzen - neue Optionen

verfasst von: Prof. Dr. med. Hubert Schrezenmeier, Dr. med. Sixten Körper, Dr. med. Astrid Marx-Hofmann

Erschienen in: InFo Hämatologie + Onkologie | Ausgabe 4/2024

Einloggen, um Zugang zu erhalten

Auszug

Mit der Zulassung des ersten Komplementinhibitors in Europa im Jahr 2007 hat sich die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie stark verändert. In diesem Beitrag beleuchten wir das Wirkprinzip hinter dieser Substanzklasse, liefern eine Übersicht über die Stand April 2024 zugelassenen Optionen und blicken auf kommende Entwicklungen. …
Literatur
1.
Hill A et al. Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Nat Rev Dis Primers. 2017;3:17028
2.
Risitano AM al. Anti-complement Treatment for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: Time for Proximal Complement Inhibition? A Position Paper From the SAAWP of the EBMT. Front Immunol. 2019;10:1157
3.
Notaro R, Luzzatto L. Breakthrough Hemolysis in PNH with Proximal or Terminal Complement Inhibition. N Engl J Med. 2022;387(2):160-6
4.
Hillmen P et al. Natural history of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 1995;333(19):1253-8
5.
de Latour RP et al. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: natural history of disease subcategories. Blood. 2008;112(8):3099-106
6.
Schrezenmeier H et al. Baseline characteristics and disease burden in patients in the International Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Registry. Haematologica. 2014;99(5):922-9
7.
Schrezenmeier H et al. Baseline clinical characteristics and disease burden in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH): updated analysis from the International PNH Registry. Ann Hematol. 2020;99(7):1505-14
8.
Hillmen P et al. Effect of eculizumab on hemolysis and transfusion requirements in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 2004;350(6):552-9
9.
Hillmen P et al. The complement inhibitor eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 2006;355(12):1233-43
10.
Kulasekararaj AG et al. Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in C5-inhibitor-experienced adult patients with PNH: the 302 study. Blood. 2019;133(6):540-9
11.
Lee JW et al. Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in adult patients with PNH naive to complement inhibitors: the 301 study. Blood. 2019;133(6):530-9
12.
Brodsky RA et al. Multicenter phase 3 study of the complement inhibitor eculizumab for the treatment of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2008;111(4):1840-47
13.
Schrezenmeier H et al. One-year efficacy and safety of ravulizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria naïve to complement inhibitor therapy: open-label extension of a randomized study. Ther Adv Hematol. 2020:11:2040620720966137
14.
Kulasekararaj AG et al. The importance of terminal complement inhibition in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Ther Adv Hematol. 2022;13:20406207221091046
15.
Kelly RJ et al. Long-term treatment with eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: sustained efficacy and improved survival. Blood. 2011;117(25):6786-92
16.
Kelly RJ et al. Treatment outcomes of complement protein C5 inhibition in 509 UK patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2024;143(12):1157-66
17.
Dingli D et al. The burden of illness in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria receiving treatment with the C5-inhibitors eculizumab or ravulizumab: results from a US patient survey. Ann Hematol. 2022;101(2):251-63
18.
Debureaux PE et al. Categorizing hematological response to eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a multicenter real-life study. Bone Marrow Transplant. 2021;56(10):2600-2
19.
Hillmen P et al. Long-term safety and efficacy of sustained eculizumab treatment in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Br J Haematol. 2013;162(1):62-73
20.
Peffault de Latour R et al. Assessing complement blockade in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria receiving eculizumab. Blood. 2015;125(5):775-83
21.
Brodsky RA et al. Characterization of breakthrough hemolysis events observed in the phase 3 randomized studies of ravulizumab versus eculizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Haematologica. 2021;106(1):230-7
22.
Risitano AM et al. Complement fraction 3 binding on erythrocytes as additional mechanism of disease in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria patients treated by eculizumab. Blood. 2009;113(17):4094-100
23.
Risitano AM et al. Discovering C3 targeting therapies for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: Achievements and pitfalls. Semin Immunol. 2022;59:101618
24.
Risitano AM et al. The complement alternative pathway in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: From a pathogenic mechanism to a therapeutic target. Immunol Rev. 2023;313(1):262-78
25.
Hillmen P et al. Pegcetacoplan versus Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria [published correction appears in N Engl J Med. 2024;390(11):1060]. N Engl J Med. 2021;384(11):1028-37
26.
de Latour RP et al. Pegcetacoplan versus eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PEGASUS): 48-week follow-up of a randomised, open-label, phase 3, active-comparator, controlled trial. Lancet Haematol. 2022;9(9):e648-e659
27.
Griffin M et al. Experience of compassionate-use pegcetacoplan for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2023;141(1):116-20
28.
Davis AK et al. Normalisation of haemoglobin and control of breakthrough haemolysis with increased frequency pegcetacoplan dosing in treated paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. EJHaem. 2023;4(3):710-3
29.
30.
Kulasekararaj AG et al. Pegcetacoplan versus Eculizumab in PNH. N Engl J Med. 2021;385(18):1724-25
31.
Ueda Y et al. Pegcetacoplan versus Eculizumab in PNH. N Engl J Med. 2021;385(18):1723-4
32.
Peffault de Latour R et al. Oral Iptacopan Monotherapy in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2024;390(11):994-1008
33.
Risitano AM et al. Danicopan: an oral complement factor D inhibitor for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Haematologica. 2021;106(12):3188-97
34.
Kulasekararaj AG et al. Phase 2 study of danicopan in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria with an inadequate response to eculizumab. Blood. 2021;138(20):1928-38
35.
Lee JW et al. Addition of danicopan to ravulizumab or eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria and clinically significant extravascular haemolysis (ALPHA): a double-blind, randomised, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2023;10(12):e955-e965
36.
Kulasekararaj et al. Danicopan As Add-on Therapy to Ravulizumab or Eculizumab Versus Placebo in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria and Clinically Significant Extravascular Hemolysis: Phase 3 Long-Term Data. Blood. 2023;142(Suppl_1):576
37.
Röth A et al. Crovalimab treatment in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: Long-term results from the phase I/II COMPOSER trial. Eur J Haematol. 2023;111(2):300-10
38.
Röth A et al. The complement C5 inhibitor crovalimab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2020;135(12):912-20
39.
Karnabeda O et al. OMS906, a Novel Alternative Pathway MASP-3 Inhibitor, Normalizes Hemoglobin Levels and Increases Clone Size in Treatment-Naïve PNH Patients. Blood. 2023;142(Suppl_1):573
40.
Metadaten
Titel
Schwerpunkt „Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie“
Komplementinhibitoren in der Therapie der PNH: neue Substanzen - neue Optionen
verfasst von
Prof. Dr. med. Hubert Schrezenmeier
Dr. med. Sixten Körper
Dr. med. Astrid Marx-Hofmann
Publikationsdatum
19.04.2024
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Hämatologie + Onkologie / Ausgabe 4/2024
Print ISSN: 2662-1754
Elektronische ISSN: 2662-1762
DOI
https://doi.org/10.1007/s15004-024-0559-4

Weitere Artikel der Ausgabe 4/2024

InFo Hämatologie + Onkologie 4/2024 Zur Ausgabe

Onkologie aktuell

Neues in der Therapie von Hämophilie

Schwerpunkt

Pathogenese, klinische Symptomatik und Komplikationen der PNH

Info Pharm

Innovative Antikörper reduzieren Therapielast

Info Pharm

Personalisierte Therapieoptionen mit Pembrolizumab

Schwerpunkt

Diagnostik der PNH

Neues aus der Forschung

Längeres Leben nach Transplantation

Neu im Fachgebiet Onkologie

Erhöhte Mortalität bei postpartalem Brustkrebs

07.05.2024 Mammakarzinom Nachrichten

Auch für Trägerinnen von BRCA-Varianten gilt: Erkranken sie fünf bis zehn Jahre nach der letzten Schwangerschaft an Brustkrebs, ist das Sterberisiko besonders hoch.

Hypertherme Chemotherapie bietet Chance auf Blasenerhalt

07.05.2024 Harnblasenkarzinom Nachrichten

Eine hypertherme intravesikale Chemotherapie mit Mitomycin kann für Patienten mit hochriskantem nicht muskelinvasivem Blasenkrebs eine Alternative zur radikalen Zystektomie darstellen. Kölner Urologen berichten über ihre Erfahrungen.

Ein Drittel der jungen Ärztinnen und Ärzte erwägt abzuwandern

07.05.2024 Medizinstudium Nachrichten

Extreme Arbeitsverdichtung und kaum Supervision: Dr. Andrea Martini, Sprecherin des Bündnisses Junge Ärztinnen und Ärzte (BJÄ) über den Frust des ärztlichen Nachwuchses und die Vorteile des Rucksack-Modells.

Bessere Prognose mit links- statt rechtsseitigem Kolon-Ca.

06.05.2024 Kolonkarzinom Nachrichten

Menschen mit linksseitigem Kolonkarzinom leben im Mittel zweieinhalb Jahre länger als solche mit rechtsseitigem Tumor. Auch aktuell ist das Sterberisiko bei linksseitigen Tumoren US-Daten zufolge etwa um 11% geringer als bei rechtsseitigen.

Update Onkologie

Bestellen Sie unseren Fach-Newsletter und bleiben Sie gut informiert.

Newsletter bestellen
Bildnachweise