Arzneimitteltherapie von Ataxien

Auszug

Ataxien sind eine ätiologisch heterogene Gruppe von Erkrankungen, denen eine nichtfokale Schädigung des Kleinhirns und/oder seiner Verbindungsbahnen zugrunde liegt. Die fokalen Kleinhirnerkrankungen (wie zerebelläre Tumoren, Schlaganfälle oder Blutungen), die auch mit dem Leitsymptom einer Ataxie einhergehen, werden in diesem Artikel nicht besprochen. Ataxien können in genetische und sporadisch degenerative Ataxien sowie erworbene Ataxien eingeteilt werden [1]. Ihre ätiologische Heterogenität stellt eine Herausforderung für die Entwicklung von neuen Therapieansätzen dar. In der Vergangenheit war eine Vielzahl von Arzneimittelstudien negativ, sodass viele Ataxien medikamentös weiterhin nicht wirksam behandelbar sind. Im Vordergrund der Behandlung stehen daher unverändert die regelmäßige Physio- und Ergotherapie, logopädische Behandlungen und die Versorgung mit Hilfsmitteln. Gezielt kausale Therapieansätze sind nur für erworbene Ataxien und Ataxien mit bekanntem Stoffwechseldefekt etabliert. Für die genetischen Ataxien gibt es aufgrund der wissenschaftlichen Fortschritte der letzten Jahre aber zunehmend zielgerichtete, d. h. molekulare bzw. gentherapeutische Therapieansätze, die z. T. bereits in ersten Sicherheitsstudien getestet werden [2]. Diese lassen hoffen, dass in Zukunft krankheitsmodifizierende Arzneimittel für eine Reihe von Ataxien zur Verfügung stehen. …