Tumorinduzierte Osteomalazie: Erste kausale Therapie verfügbar

Auszug

Die tumorinduzierte Osteomalazie (TIO) ist eine seltene Erkrankung, die auf benignen endokrin aktiven Tumoren basiert und mit einer schweren Hypophosphatämie einhergeht. Mit dem an den Fibroblastenwachstumsfaktor FGF23 bindenden monoklonalen Antikörper Burosumab (Crysvita®) ist seit August 2022 in der EU erstmalig eine kausale Therapie der TIO zugelassen. Das Medikament steht bereits seit 2018 für die Behandlung der X-chromosomalen Hypopophosphatämie zur Verfügung. Die Zulassungserweiterung erstrecke sich, so Dr. Lothar Seefried, Orthopädie, Universität Würzburg, auf die Behandlung der TIO-assoziierten Hypophosphatämie, die durch die Freisetzung von FGF23 aus mesenchymalen Tumoren bedingt ist. Das Medikament kommt für jene TIO-Betroffenen infrage, bei denen eine komplette Entfernung der FGF23-bildenden Tumoren nicht möglich ist. Burosumab wird subkutan injiziert, bei Erwachsenen vierwöchentlich, bei Kindern und Jugendlichen zweiwöchentlich. Die Zulassungserweiterung erfolgte auf der Grundlage von zwei offenen, einarmigen klinischen Studien der Phase II mit 27 TIO-Erkrankten. Unter der Behandlung mit Burosumab kam es zu einer Wiederherstellung der Phosphathomöostase, die mit einer Verbesserung der Osteomalazie, der Heilung aktiver Frakturen und der Reduktion neuer Frakturen einherging [Imanishi Y et al. J Bone Miner Res. 2021;36:262-70; Jan de Beur SM et al. J Bone Miner Res. 2021; 36:627-35]. …