Erschienen in:
08.04.2024 | Leukodystrophien | Arzneimitteltherapie
Therapie der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie
verfasst von:
Dr. med. W. Köhler
Erschienen in:
DGNeurologie
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Ausgabe 3/2024
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Auszug
Die X‑chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD) ist mit einer Inzidenzrate von ca. 1:15.000 die häufigste Leukodystrophie [
1]. Leukodystrophien sind definiert als eine Gruppe hereditärer Erkrankungen der weißen Hirnsubstanz unter variabler Beteiligung verschiedener Zelltypen der funktionellen Einheit von Axon und Gliagewebe, bestehend aus Oligodendrozyten, Astrozyten oder anderen, nichtneuronalen Zellen [
2‐
4]. Bislang sind etwa 50 verschiedene Leukodystrophien bekannt [
5], 20 davon mit primärem Beginn im Erwachsenenalter oder mit langsamer Progredienz bis ins Erwachsenenalter bei frühem Beginn [
3]. …