Mit der Genschere Crispr-Cas9 konnten Münchener Forscher im Tiermodel sowie in Humanstammzellen einen Gendefekt für die Duchenne-Muskeldystrophie korrigieren – ein wichtiger Schritt auf dem Weg zu einer wirksamen Gentherapie.
10.02.2020 | Spinale Muskelatrophie Typ IV | Nachrichten