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Nicht dystrophe Myotonien (NDM) sind mit ca. 0,75–1,7 Betroffenen pro 100.000 Menschen extrem selten [1, 2]. Die Myotonie und die weiteren Symptome bedeuten für Patientinnen und Patienten oft starke Einschränkungen in der Lebensqualität. Häufig sind ganze Familien betroffen, da die meisten Formen autosomal dominant vererbt werden.

Bei aktiver schubförmiger Multipler Sklerose (RMS) werden hochwirksame^b Therapien (high efficacy therapies; HET) wie z. B. Ofatumumab noch häufig erst nach mehreren Vortherapien im Rahmen einer Eskalationsstrategie eingesetzt [1, 2]. Der Durchschnittspatient der Zulassungsstudien ASCLEPIOS I und II erfüllte die Kriterien einer mild-aktiven^a RMS [3]. Bei mild-aktiver^a RMS könnte der frühzeitige Einsatz einer HET^b dazu beitragen, die Krankheitsaktivität positiv zu beeinflussen [2, 4].

Lipodystrophien (LD) sind gekennzeichnet durch das generalisierte oder partielle Fehlen von Unterhautfettgewebe und einen dadurch bedingten Mangel an Leptin. Die Folge sind Hyperphagie sowie ektopische Fettablagerungen [1]. Unbehandelt kann eine LD schwere Stoff­wechselkomplikationen und Organschäden zur Folge haben, die die Lebensqualität und Lebenserwartung der Betro­ffenen deutlich reduzieren können.

Für die Therapie von COPD (chronisch obstruktive Lungenerkrankung) und Asthma bronchiale stehen seit einiger Zeit extrafeine Dreifach-Fixkombinationen bestehend aus einem inhalativen Kortikosteroid, einem langwirksamen Beta-2-Agonisten und einem langwirksamen Muskarinantagonisten zur Verfügung.

Trotz der Einnahme von Medikamenten in maximal verträglicher Dosis können Symptome einer Herzinsuffizienz mit reduzierter Ejektionsfraktion (HFrEF) fortbestehen. In diesen Fällen kann die Baroreflex-Aktivierungstherapie (BAT), die gezielte Stimulation der Barorezeptoren in der Karotis, die Lebensqualität und Leistungsfähigkeit steigern [1].

Mit Bimekizumab steht seit Juni 2023 der dual-selektive Interleukin (IL)-17A- und IL-17F-Inhibitor für die Therapie erwachsener Patientinnen und Patienten mit aktiver axialer Spondyloarthritis (axSpA) und aktiver Psoriasis-Arthritis (PsA) zur Verfügung [1]. Der Therapiebedarf ist trotz der wachsenden Zahl zugelassener Medikamente mit verschiedenen Wirkmechanismen nach wie vor hoch [2].

Bei der aktiven schubförmigen Multiplen Sklerose (RMS) reduziert eine frühzeitige high-efficacy therapy (HET) die Behinderungszunahme deutlich stärker als ein späterer Einsatz (klassische Eskalationstherapie) [1, 2].^{a, b}

NMOSD ist eine Autoimmunkrankheit, die in Schüben auftritt und das zentrale Nervensystem schädigt [1]. Die Folgen können Erblindung, Lähmung und Tod sein. Entscheidend am Krankheitsmechanismus beteiligt sind CD19+ B-Zellen, die Immunglobulin G gegen Aquaporin-4 (AQP4-IgG) produzieren. Sie werden durch Inebilizumab gezielt depletiert [2].

Biosimilars werden wie das Referenzbiologikum aus lebenden Zellen hergestellt. Für die Zulassung sind umfangreiche Vergleichsstudien Voraussetzung. Biosimilars sind vergleichbar wirksam wie das Originalpräparat und können zu erheblichen Einsparungen, Preisreduktionen und erweiterten Zugängen beitragen [1]. Bereits 71% der abgegebenen Biopharmazeutika – bei den Wirkstoffen, für die es Wettbewerb gibt – sind Biosimilars [2].

Die HFrEF und HFpEF haben vergleichbare Mortalitätsraten, aber für HFpEF gibt es aktuell keinen prognoseverbessernden Behandlungsstandard in den ESC-Leitlinien [1,2]. Mit der Zulassungserweiterung von Dapagliflozin auf Basis der DELIVER-Studie können jetzt nicht nur HFrEF-, sondern auch HFpEF-Patientinnen und -Patienten von einer signifikanten Wirksamkeit profitieren [3-5]^a.

Die chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD) ist eine fortschreitende Atemwegserkrankung. Eine aktuelle Datenerhebung geht von 392 Millionen Erkrankten weltweit im Alter zwischen 30 und 79 Jahren aus [1]. Mit über drei Millionen Todesfällen jährlich ist COPD die weltweit dritthäufigste Todesursache, wobei fast 90 % der COPD-Todesfälle bei Personen unter 70 Jahren in Ländern mit niedrigem oder mittlerem Einkommen auftreten [2].

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