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Erschienen in: MMW - Fortschritte der Medizin 1/2024

20.02.2024 | Gentherapie in der Onkologie | FB_Übersicht

Frühe Diagnose entscheidend

Gentherapie nimmt schwerem AADC-Mangel den Schrecken

verfasst von: Thomas Müller

Erschienen in: MMW - Fortschritte der Medizin | Sonderheft 1/2024

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Auszug

Eine einmalige Infusion eines Gentherapeutikums ins Putamen kann Kindern mit ausgeprägter aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase-Defizienz (AADC) das Leben retten und eine weitgehend normale Entwicklung ermöglichen - wenn die Therapie nur früh genug erfolgt. …
Anhänge
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Metadaten
Titel
Frühe Diagnose entscheidend
Gentherapie nimmt schwerem AADC-Mangel den Schrecken
verfasst von
Thomas Müller
Publikationsdatum
20.02.2024
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
MMW - Fortschritte der Medizin / Ausgabe Sonderheft 1/2024
Print ISSN: 1438-3276
Elektronische ISSN: 1613-3560
DOI
https://doi.org/10.1007/s15006-023-3511-x

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