Erste Daten zu vollständig oralem Regime bei MDS und CML

Auszug

Ein Team des MD Anderson Cancer Centers, Houston, TX/USA, hat Ergebnisse einer frühen klinischen Studie vorgelegt, die Hoffnungen auf ein vollständig orales Therapieregime für Personen mit myelodysplastischen Syndromen (MDS; höheres Risiko) und chronischer myeloischer Leukämie (CML; „intermediate-2 or high-risk“ gemäß IPSS) wecken [Bataller A et al. Lancet Haematol. 2024;11(3):e186-e195]. 39 zuvor unbehandelte Erkrankte wurden in der Phase-I/II-Studie mit einer hypomethylierenden Wirkstoffformulierung - Decitabin plus Cedazuridin - sowie dem Bcl2-Inhibitor Venetoclax behandelt. Die Gesamtansprechrate lag bei 95 % (95 %-Konfidenzintervall 83-99; n = 37 von 39). Kommentatorin Sarit Assouline, Montreal, QC/Kanada, bezeichnete diese als beeindruckend - wies aber gleichzeitig auf verschiedene offen Fragen und Herausforderungen hin [Assouline S. Lancet Haematol. 2024;11(3):e170-e171]. Der mediane Follow-up von 10,8 Monaten sei sehr kurz; auch seien die unter dem Regime beobachteten Raten an febrilen Neutropenien und Infektionen nicht „unerheblich“ gewesen, wenn auch in Übereinstimmung mit anderen Daten zu hypomethylierenden Agenzien und Venetoclax. Die Studienpopulation sei zudem jünger gewesen, als die bzw. der durchschnittliche MDS-Betroffene. Ob die geprüfte Kombination einer hypomethylierenden Monotherapie überlegen ist, könnten nur randomisierte Phase-III-Studien zeigen, betonte sie. …