Einsatz von Arzneimitteln außerhalb der Zulassung – Conditio sine qua non in der Präzisionsonkologie?

Präzisionsonkologie hat die Aufgabe, aus molekularen Signaturen individueller Tumoren im Kontext der klinischen Situation Behandlungsempfehlungen für Patienten mit schwierig zu behandelnden und seltenen Krebserkrankungen zu erarbeiten. Diese personalisierten Behandlungsempfehlungen basieren auf einem tiefen biologischen Verständnis der Progressionstreiber der jeweiligen Tumorerkrankung und führen häufig zu Behandlungsempfehlungen mit Medikamenten, die für die jeweilige Erkrankung oder Situation keine Zulassung haben. Daher sind Behandlungen im Rahmen klinischer Studien und individuelle „Off-label-Behandlungen“ im Rahmen prospektiver Registerstudien ein essenzieller Baustein der Wissen generierenden Versorgung. Die Beratung der Patient:innen und die Diagnostik sollten in spezialisierten Zentren erfolgen, die Behandlung kann dagegen heimatnah in bestehenden Strukturen durchgeführt werden.