Erschienen in:
05.04.2024 | Zystische Fibrose | Pharmaforum
Dreifachkombination für Zwei- bis Fünfjährige zugelassen
Triple-Therapie für Kinder mit Mukoviszidose
verfasst von:
Marion Hofmann-Aßmus
Erschienen in:
MMW - Fortschritte der Medizin
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Ausgabe 6/2024
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Auszug
Eine frühzeitige Behandlung der zystischen Fibrose ist wichtig, da sich die schwere progressive Multiorganerkrankung bereits ab der Geburt manifestiert, erklärte Prof. Marcus A. Mall, Klinikdirektor der Klinik für Pädiatrie, Charité Berlin. Die Dreifachkombination aus Ivacaftor, Tezacaftor und Elexacaftor (Kaftrio®) habe das Potenzial, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen, indem es an deren zugrundeliegender Ursache ansetzt - der F508del-Mutation im CFTR-Gen. …