18.04.2024 | Zystische Fibrose | Leitthema
Bioassays zur Quantifizierung der „cystic fibrosis transmembrane conductance regulator“-Funktion
Diagnose, Behandlung und Überwachung von Mukoviszidose
verfasst von:
Dr. med. Sophia T. Pallenberg, Prof. Burkhard Tümmler
Erschienen in:
Monatsschrift Kinderheilkunde
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Zusammenfassung
Bioassays zur Quantifizierung der „cystic fibrosis transmembrane conductance regulator“(CFTR)-Funktion spielen eine wichtige Rolle in der Diagnose, Behandlung und Überwachung von Mukoviszidose (zystische Fibrose, CF) und CFTR-assoziierten Erkrankungen. Sie erlauben eine Identifizierung von Patienten, die von CFTR-Modulatortherapien profitieren, und helfen dabei, die Wirksamkeit dieser Therapien zu überwachen. Die verschiedenen verfügbaren Tests bieten wertvolle Einblicke in die CFTR-Funktion in vivo und in vitro und ermöglichen eine personalisierte Behandlung.