Erschienen in:
20.04.2023 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum
Früher Therapiebeginn bei SMA zahlt sich aus
verfasst von:
Redaktion Facharztmagazine
Erschienen in:
Pädiatrie
|
Ausgabe 2/2023
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Auszug
Zwischenauswertungen der NURTURE-Studie zum Einsatz von Nusinersen (Spinraza™) bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) belegen den Langzeitnutzen einer frühzeitigen Behandlung im präsymptomatischen Stadium, teilt der Hersteller Biogen mit. Bei gesicherter Diagnose einer 5q-SMA mit einer bis drei SMN2-Kopien sei stets eine medikamentöse Behandlung angezeigt [Glascock J et al. J Neuromuscul Dis. 2018;5(2):145-58]. Auch Betroffenen mit vier SMN2-Kopien wird eine Behandlung empfohlen, da auch hier schwerere SMA-Formen auftreten können. Der Krankheitsverlauf einer 5q-SMA lasse sich zudem besser positiv beeinflussen, je weniger motorische Meilensteine bereits verloren gegangen sind. …