Erschienen in:
21.03.2024 | Morbus Pompe | Info Pharm
Morbus Pompe
Umstellung von Alglucosidase alfa auf Avalglucosidase alfa
verfasst von:
Dr. med. Matthias Herrmann
Erschienen in:
InFo Neurologie + Psychiatrie
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Ausgabe 3/2024
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Auszug
Patientinnen und Patienten mit Late Onset Pompe Disease (LOPD) zeigen nach Beginn der Enzymersatztherapie mit Alglucosidase alfa (Myozyme®) im Mittel einen deutlichen Anstieg der forcierten Vitalkapazität (FVC). Nach einigen Jahren setzt jedoch eine schleichende Abnahme ein [Schoser B et al. J Neurol. 2017;264:621-30]. „Viele unserer Patientinnen und Patienten befinden sich mittlerweile in dieser Phase, in der wir klinisch wieder einen Krankheitsprogress nachweisen können“, berichtete Dr. Alexander Mensch, Oberarzt am Neuromuskulären Zentrum des Universitätsklinikums Halle. Der Progress werde teilweise der suboptimalen Aufnahme von Alglucosidase alfa in die Muskelzellen zugeschrieben. Mit der Entwicklung der seit Juni 2022 in Deutschland zugelassenen Enzymersatztherapie der zweiten Generation mit Avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) konnte die Aufnahme maßgeblich verbessert werden [Pena LDM et al. Neuromuscul Disord. 2019;29:167-86]. …