Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie versterben nicht selten an einer dilatativen Kardiomyopathie. Ein neuer Wirkstoff könnte die Herzfunktion erhalten – Versuche im Tiermodell sind vielversprechend.
Für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie gibt es einen kleinen Hoffnungsschimmer. Der mit der Erbkrankheit einhergehende Verlust der Herzfunktion könnte durch Gabe des Wachstumsfaktors BDNF („brain derived neurotrophic factor“) aufgehalten werden.
Über erste positive Ergebnisse im Tiermodell berichteten Forscher aktuell im Rahmen der „Amercian Heart Associations Basic Cardiovascular Sciences Sessions“.
Bei der X-chromosomal vererbten Duchenne-Muskeldystrophie kommt es bereits im Kleinkindalter zu einem progredienten Muskelzelluntergang. Schuld daran sind Mutationen in dem Gen für das Muskelstrukturprotein Dystrophin. Häufig entwickeln die Betroffenen im Erkrankungsverlauf neben der Skelettmuskeldegeneration eine Kardiomyopathie, die maßgeblich zur Morbidität und Mortalität der Erkrankung beiträgt.
Neuronaler Wachstumsfaktor hilft auch im Herzen
Ein Forscherteam um Dr. Cristi Galindo konnte den Untergang von Herzmuskelzellen bei Mäusen mit einer Duchenne-Muskeldystrophie stoppen, indem sie den Tieren einen pflanzlichen Wirkstoff verabreichten, der an dem BDNF-Rezeptor (TrkB) bindet. Nach 24-wöchiger Behandlung mit 7,8-Dihydroxyflavone (DHF) zeigte sich in der Echokardiografie, dass die Herzfunktion der Tiere erhalten war, während sie bei den Kontrolltieren nachgelassen hatte. Eine Therapie mit einem TrkB-Inhibitor führte zum gegenteiligen Ergebnis, dem Verlust der Herzfunktion.
Bisher wird BNDF vor allem eine Rolle im zentralen und peripheren Nervensystem zugeschrieben. Der Wachstumsfaktor fördert das Überleben und Wachstum von Nervenzellen und ist an der Gedächtnisbildung beteiligt.
Die Untersuchungsergebnisse von Galindo und Kollegen sprechen nun dafür, dass BNDF auch für die Funktion und Kontraktilität des Myokards sowie das Überleben von Kardiomyozyten wichtig sein könnte. An Blutproben von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie konnten die US-Forscher beispielsweise zeigen, dass die Konzentration des Wachstumsfaktors bei erhaltener Herzfunktion ansteigt und beim Verlust der Myokardfunktion nachlässt.
Bis der Wirkstoff beim Menschen angewandt wird, wird es aber wohl eine Weile dauern. Als nächstes planen die Forscher, DHF an größeren Versuchstieren zu testen.